GD2-CART01 用于复发或难治性高危神经母细胞瘤

产品简介：
阔然生物围绕实体肿瘤患者术后靶向/免疫治疗及遗传筛查临床需求，提供相应的基因检测，实现指南推荐的常见靶向基因全覆盖；指导患者的靶向、免疫及化疗精准治疗，旨在全方位助力临床精准诊疗！

GD2-CART01 用于复发或难治性高危神经母细胞瘤

研究背景：

靶向肿瘤细胞上表达的二唾液酸神经节糖苷 GD2 的表达嵌合抗原受体 （CAR） 的 T 细胞免疫治疗可能是高危神经母细胞瘤患者的治疗选择。

研究结论：
研究组共纳入 27 例接受过大量治疗的神经母细胞瘤患儿 （12 例难治性疾病，14 例复发性，1 例一线治疗结束时完全缓解）并接受 GD2-CART01。未观察到生成 GD2-CART01 失败的情况。测试了三个剂量水平，并且没有记录到剂量限制性毒性作用；试验 2 期部分的推荐剂量为 10×106每公斤 CAR 阳性 T 细胞。27 例患者中有 20 例 （74%） 发生细胞因子释放综合征，20 例患者中有 19 例 （95%） 发生轻度细胞因子释放综合征。在 1 例患者中，自杀基因被激活，GD2-CART01 迅速消除。GD2 靶向 CAR T 细胞在体内扩增，输注后长达 30 个月内，27 例患者中有 26 例可在外周血中检测到 （中位持续性为 3 个月；范围为 1 至 30）。17 例儿童对治疗有反应 （总体反应，63%）；9 例患者完全缓解，8 例部分缓解。在接受推荐剂量的患者中，3 年总生存率和无事件生存率分别为 60% 和 36%。使用 GD2-CART01 治疗高危神经母细胞瘤是可行且安全的。GD2-CART01 可能具有持续的抗肿瘤作用。

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