非典型畸胎样/横纹肌样瘤(AT/RT)的治疗研究进展

产品简介：
阔然生物罕见脑肿瘤产品包含AT/RT、松果体肿瘤、神经鞘瘤等罕见脑肿瘤类型的基因检测，包含指南共识推荐检测的重要分子分型、预后、靶向相关基因，提供分型、预后、靶向治疗等重要信息，全方位助力临床精准诊疗！

非典型畸胎样/横纹肌样瘤(AT/RT)的治疗研究进展

研究背景：
AT/RT是一种好发于儿童的中枢神经系统胚胎性肿瘤(占比1%-2%)，具有极强的侵袭性和极差的预后，是1岁以下儿童中最常见的恶性肿瘤，90%发生在3岁以下。5年总生存率仅为30%左右

研究结论：
手术是治疗AT/RT的基石，但完全切除率<50%，且手术切除程度与预后的关系尚不明确。放疗可显著提高局部控制率和患者生存率；研究显示，局部放疗可能足以达到治疗效果，无需全脑全脊髓放疗。AT/RT对化疗敏感，化疗可改善预后；化疗形式包括常规化疗、大剂量化疗联合自体干细胞移植（HDSCT）和鞘内化疗。
目前治疗研究进展，包括表观遗传学靶点（EZH2抑制剂、HDAC抑制剂）、信号通路靶点（MYC信号通路抑制剂、Notch信号通路抑制剂、细胞周期调节药物、PDGFRB基因增强子抑制剂、PARP抑制剂和其它靶点）和免疫疗法（CAR-T、溶瘤病毒、免疫检查点抑制剂）等。

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